"Nature
Biotechnology" dergisinde yayımlanan iki ayrı çalışmada, sağlam gen
enjekte edilen doğuştan sağır farelerin 25 desibele kadar düşük sesleri
duyabildiği belirlendi. Harvard Üniversitesi Tıp Fakültesi araştırmacılarının
yaptığı ilk çalışmada, Anc80 yapay virüsündeki sağlam genler doğuştan sağır
farelerin kulak salyangozunun dış kısmında bulunan mutant işitme kılı
hücrelerine iletildi. Farelerin, gen terapisinin ardından işitmeye başladığı
gözlemlendi. Boston Çocuk Hastanesinden Gwenaelle Geleoc önderliğinde yürütülen
ikinci çalışmada da körlük ve sağırlığa neden olan Usher sendromuna sahip bir
farenin kulak içine Anc80 virüsüyle sağlıklı Ush1 geni aktarıldı. Harmonin
olarak adlandırılan bir proteinin işlevsizleşmesine ve de sesi işleyerek beyne
ileten işitme kıl hücrelerinin bozulmasına, dolayısıyla da işitme kaybına yol
açan mutasyonun iyileştirilmesi amaçlanan çalışmada, kulak salyangozundaki iç
ve dış işitme kılı hücreleri sağlıklı harmonin üretmeye başladı.
Araştırmacılar, sağlıklı gen aktarılan 25 fareden 19'unun 80 desibelden alçak
sesleri duymaya başladığını, diğerlerinin ise sağlıklı olanlar gibi 25-30
desibel altındaki sesleri dahi duyabildiklerini belirledi. Farelerin doğum
sonrası tedavi edildiğine işaret eden araştırmacılar, doğumdan 10-12 gün sonra
yapılan tedavilerde işitme kaybının geri getirilemediğine dikkati çekti. AA