Merkezin özellikle yeni ve kalıcı tedavilere ihtiyaç duyulan
çocukluk çağı genetik hastalıklarında, Türkiye'nin ilk ileri tedavi yöntemleri
ve ilaç geliştirme çalışmalarına odaklandığını vurgulayan Ezgü, farklı
tedavileri içeren 20'nin üzerinde klinik araştırmanın merkezde yürütüldüğünü
anlattı.Ezgü, bu kapsamda dünyada sadece nitelikli birkaç merkezde
yapılabilen gen tedavi uygulamalarının da alınan uluslararası izinler
doğrultusunda başlatıldığını belirterek, "Fenilketonüri (PKU) hastalığında
yürüttüğümüz üç klinik araştırma var. Bunlardan sonuncusu hastalığın kesin,
kalıcı tedavisini hedefleyen gen tedavisi." bilgisini paylaştı. "Dünyada tek merkez olarak başladık"PKU'nun özel bir beslenme uygulanması gerektiren, aksi halde
çocuklarda zeka geriliği ve kalıcı beyin hasarına yol açan kalıtsal bir
hastalık olduğuna dikkati çeken Ezgü, sözlerini şöyle sürdürdü:"Bütün genetik hastalıklar gibi fenilketonüride de
kalıcı bir tedavi oluşturabilme hedefiyle dünyada gen tedavisi çalışmaları
başlatıldı. Bu konuda farklı bir ülkede üretilen ilacın laboratuvar
çalışmaları, hayvan denemeleri gibi aşamaları başarıyla tamamlandı. Ardından
tedavinin ilk kez insanlar üzerindeki uygulamaları gündeme geldi.